基因疗法医疗遗传性眼病效果鲜明,基因疗法医

作者: 5G时代  发布:2020-01-01

基因疗法治疗遗传性眼病效果显著 美国研究人员2月8日在《科学转化医学》杂志上报告说,3名遗传性眼病患者接受基因疗法治疗后,视力显著提高且无排异反应等不良情况发生。这为利用基因疗法治疗其他视网膜病变带来了希望。这3名患者患有罕见眼疾莱贝尔先天黑内障。这种病通常在患者年幼时发作,患者视网膜细胞的一种基因发生变异,致使视力严重下降、眼球活动异常。到二三十岁时,患者可能完全失明。宾夕法尼亚大学和费城儿童医院研究人员利用腺病毒载体将修正基因RPE65植入患者眼球内,病毒将感染视网膜患病细胞,将变异基因重写为正常基因。出于谨慎,研究人员最初仅为每名患者视力较差的一只眼进行了治疗,经过几年的观察确认安全性和有效性后,研究人员又利用同样方法对患者另一只眼进行了治疗。治疗后患者能辨认出人脸,而这是接受治疗前做不到的,并且患者对弱光的敏感度显著提高。更多阅读《科学转化医学》发表论文摘要

基因疗法治疗遗传性眼疾再现成效 英国科研人员近日公布了一种遗传性盲疾的基因疗法初期试验结果,称该疗法的效果明显。此前美国研究人员也在基因疗法治疗遗传性眼疾方面获得过成功。这项研究由牛津大学、伦敦大学帝国理工学院等机构研究人员合作完成,研究针对的是一种叫作无脉络膜症的眼部疾病,这种疾病通常为双眼进行性发病,位于眼球后部的脉络膜会不断萎缩,直至完全消失引发失明。遗传因素导致的特定基因缺失被认为是致病主因。研究人员将携带这种特定基因的一种无害病毒注入视网膜感光细胞中,整个过程与白内障手术类似。研究人员希望通过病毒感染的形式让这种基因发挥作用,使眼部能正常产生感光细胞所需蛋白质以阻止其死亡,进而使病情发生逆转。此次公布的是6名两年前接受治疗的患者情况。为对照治疗效果,这些患者均只有一只眼睛接受了治疗。手术6个月后,这些患者的病情均出现好转。65岁的患者乔纳森怀亚特说,两年前他的视力已经非常差,左眼看东西尤其模糊。在接受治疗后,他看球赛主要靠这只眼,感觉球场的绿色更亮了,球衣上的号码也看得更清楚。研究人员表示,首批试验结果出乎意料,虽然尚不能确定疗效能否永久保持,但至少在两年的观察期中保持良好。更重要的是,试验结果证实了基因疗法的安全性,未来有望对有这种遗传缺陷的人提前采取基因疗法。初期临床试验结果已发表在《柳叶刀》杂志网站上。更多阅读《柳叶刀》发表论文摘要

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